32007R1394[1]

Az Európai Parlament és a Tanács 1394/2007/EK rendelete ( 2007. november 13.) a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről, valamint a 2001/83/EK irányelv és a 726/2004/EK rendelet módosításáról

AZ EURÓPAI PARLAMENT ÉS A TANÁCS 1394/2007/EK RENDELETE

(2007. november 13.)

a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről, valamint a 2001/83/EK irányelv és a 726/2004/EK rendelet módosításáról

(EGT-vonatkozású szöveg)

1. FEJEZET

TÁRGY ÉS FOGALOMMEGHATÁROZÁSOK

1. cikk

Tárgy

Ez a rendelet a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények engedélyezésére, felügyeletére és farmakovigilanciájára vonatkozó különös szabályokat állapítja meg.

2. cikk

Fogalommeghatározások

(1) E rendelet alkalmazásában a 2001/83/EK irányelv 1. cikkében és a 2004/23/EK irányelv 3. cikkének a)-l) és o)-q) pontjában megállapított fogalommeghatározások mellett a következő fogalommeghatározásokat kell alkalmazni:

a) "fejlett terápiás gyógyszerkészítmény" a következők közül bármely emberi felhasználásra szolgáló olyan gyógyszerkészítmény, amely

- a 2001/83/EK irányelv I. mellékletének IV. részében meghatározott génterápiás gyógyszer,

- a 2001/83/EK irányelv I. mellékletének IV. részében meghatározott szomatikus sejtterápiás gyógyszer, vagy

- a b) pontban meghatározott módosított szövet alapú készítmény;

b) "módosított szövet alapú készítmény": olyan készítmény, amely:

- módosított sejteket vagy szöveteket tartalmaz, vagy ilyenekből áll, és

- rendelkezik az emberi szövet újraképzésének, helyreállításának vagy helyettesítésének tulajdonságaival, vagy embereken erre használják vagy embereknek ilyen célból adják be.

A módosított szövet alapú készítmény tartalmazhat emberi és/vagy állati eredetű sejteket vagy szöveteket. A sejtek vagy szövetek lehetnek életképesek vagy nem életképesek. Tartalmazhat további anyagokat is, mint például sejtkészítményeket, biomolekulákat, bioanyagokat, kémiai anyagokat, vázfehérjéket és mátrixfehérjéket.

A kizárólag nem életképes emberi vagy állati sejteket és/vagy szöveteket tartalmazó vagy ezekből álló azon készítmények, amelyek nem tartalmaznak életképes sejteket vagy szöveteket, és amelyek nem elsősorban farmakológiai, immunológiai vagy metabolikus folyamatok útján fejtik ki hatásukat, nem tartoznak e fogalommeghatározás alá;

c) az alábbi feltételek legalább egyikének megfelelő sejteket vagy szöveteket "módosítottnak" kell tekinteni:

- a sejteken vagy szöveteken lényeges manipulációt hajtottak végre, a szándékolt újraképzés, helyreállítás vagy helyettesítés szempontjából lényeges biológiai jellemzők, élettani funkcióik vagy szerkezeti tulajdonságok elérése érdekében. Különösen az I. mellékletben felsorolt manipulációk nem tekintendők lényeges manipulációknak,

- a sejteket vagy szöveteket a recipiensben nem ugyanazon alapvető funkcióra vagy funkciókra szánják, mint amit a donorban azok elláttak;

d) "kombinált fejlett terápiás gyógyszerkészítmény": olyan fejlett terápiás gyógyszerkészítmény, amely megfelel a következő feltételeknek:

- a készítménynek szerves részeként tartalmaznia kell a 93/42/EGK irányelv 1. cikke (2) bekezdésének a) pontja értelmében vett, egy vagy több orvostechnikai eszközt vagy a 90/385/EGK irányelv 1. cikke (2) bekezdésének c) pontja értelmében vett, egy vagy több aktív beültethető orvostechnikai eszközt, és

- sejt- vagy szövetrészének életképes sejteket vagy szöveteket kell tartalmaznia, vagy

- a nem életképes sejteket vagy szöveteket tartalmazó sejt- vagy szövetrészének olyan hatást kell gyakorolnia az emberi testre, ami elsődlegesnek tekinthető az említett eszköz(ök) hatásával szemben.

(2) Amennyiben egy készítmény életképes sejteket vagy szöveteket tartalmaz, e sejtek vagy szövetek farmakológiai, immunológiai vagy metabolikus hatását kell a készítmény elsődleges hatásmechanizmusának tekinteni.

(3) Az autológ (magától a betegtől származó) és az allogén (más emberből származó) sejteket és szöveteket egyaránt tartalmazó fejlett terápiás gyógyszerkészítményeket allogén felhasználásra szánt készítménynek kell tekinteni.

(4) A módosított szövet alapú készítmény és a szomatikus sejtterápiás gyógyszer fogalommeghatározásába egyaránt besorolható készítményt módosított szövet alapú készítménynek kell tekinteni.

(5) Génterápiás gyógyszernek minősülnek az alábbi meghatározás alá tartozó készítmények:

- szomatikus sejtterápiás gyógyszer vagy módosított szövet alapú készítmény, valamint

- génterápiás gyógyszer.

2. FEJEZET

A FORGALOMBA HOZATAL ENGEDÉLYEZÉSÉNEK KÖVETELMÉNYEI

3. cikk

Adományozás, gyűjtés és vizsgálat

Amennyiben valamely fejlett terápiás gyógyszerkészítmény emberi sejteket vagy szöveteket tartalmaz, az adományozást, gyűjtést és vizsgálatot a 2004/23/EK irányelvnek megfelelően kell elvégezni.

4. cikk

Klinikai vizsgálatok

(1) A génterápiás és a szomatikus sejtterápiás gyógyszerek vonatkozásában a 2001/20/EK irányelv 6. cikkének (7) bekezdésében, 9. cikkének (4) bekezdésében és (6) bekezdésében megállapított szabályokat a módosított szövet alapú készítményekre is alkalmazni kell.

(2) A Bizottság az ügynökséggel folytatott konzultációt követően részletes iránymutatásokat fogalmaz meg a külön a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekre jellemző helyes klinikai gyakorlatról.

5. cikk

Helyes gyártási gyakorlat

Az ügynökséggel folytatott konzultációt követően a Bizottság kidolgozza a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekre vonatkozó külön iránymutatásokat, összhangban a helyes gyártási gyakorlat elveivel.

6. cikk

Az orvostechnikai eszközök sajátos kérdései

(1) A fejlett terápiás gyógyszerkészítmény részét képező orvostechnikai eszközöknek meg kell felelniük a 93/42/EGK irányelv I. mellékletében megállapított alapvető követelményeknek.

(2) A fejlett terápiás gyógyszerkészítmény részét képező aktív beültethető orvostechnikai eszközöknek meg kell felelniük a 90/385/EGK irányelv 1. mellékletében megállapított alapvető követelményeknek.

7. cikk

Az eszközöket tartalmazó fejlett terápiás gyógyszerkészítményekre vonatkozó különös követelmények

A 726/2004/EK rendelet 6. cikkének (1) bekezdésében megállapított követelményeken túlmenően az orvostechnikai eszközöket, biológiai anyagokat, vázfehérjéket vagy mátrixfehérjéket tartalmazó fejlett terápiás gyógyszerkészítmények engedélyezése iránti kérelmeknek a 2001/83/EK irányelv I. mellékletével összhangban tartalmazniuk kell a készítmény fizikai jellemzőinek és hatásának leírását, valamint a készítmény tervezési módszereinek leírását.

3. FEJEZET

A FORGALOMBA HOZATAL ENGEDÉLYEZÉSI ELJÁRÁSA

8. cikk

Értékelési eljárás

(1) Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága konzultál a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottsággal a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények minden olyan tudományos értékeléséről, ami a 726/2004/EK rendelet 5. cikkének (2) és (3) bekezdésében említett tudományos vélemény elkészítéséhez szükséges. A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottsággal a véleménynek a 726/2004/EK rendelet 9. cikke (2) bekezdése szerinti felülvizsgálata esetén is konzultálni kell.

(2) Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságának végleges jóváhagyására szánt véleménytervezet elkészítésekor a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság a tudományos konszenzus elérésére törekszik. Amennyiben nem sikerül ilyen konszenzust elérni, a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság tagjai többségének álláspontját fogadja el. A véleménytervezet megemlíti az eltérő álláspontokat, az alapjukat képező indokolásokkal együtt.

(3) A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság által az (1) bekezdés alapján adott véleménytervezetet időben meg kell küldeni az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága elnökének annak biztosítása érdekében, hogy a 726/2004/EK rendelet 6. cikkének (3) bekezdésében vagy 9. cikkének (2) bekezdésében megállapított határidő betartható legyen.

(4) Amennyiben a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága által a 726/2004/EK rendelet 5. cikkének (2) és (3) bekezdése alapján alkotott vélemény nem áll összhangban a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság véleménytervezetével, az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága részletes magyarázatot csatol véleményéhez az eltérés tudományos indokairól.

(5) Az ügynökség az (1)-(4) bekezdés alkalmazására külön eljárásokat hoz létre.

9. cikk

Kombinált fejlett terápiás gyógyszerkészítmények

(1) A kombinált fejlett terápiás gyógyszerkészítmények esetében a készítmény egészét az ügynökség értékeli véglegesen.

(2) A kombinált fejlett terápiás gyógyszerkészítmény forgalomba hozatala iránti kérelemnek tartalmaznia kell a 6. cikkben említett alapvető követelményeknek való megfelelés igazolását.

(3) A kombinált fejlett terápiás gyógyszerkészítmény forgalomba hozatala iránti kérelemnek tartalmaznia kell, amennyiben rendelkezésre áll, a részét képező orvostechnikai eszköz vagy aktív beültethető orvostechnikai eszköz értékelésének eredményét, amelyet egy kijelölt szervezet a 93/42/EGK vagy a 90/385/EGK irányelvvel összhangban készített.

Az ügynökség az érintett gyógyszerkészítmény értékelésekor elismeri ezen vizsgálat eredményét.

Az ügynökség kérheti az adott kijelölt szervezettől az értékelése eredményével kapcsolatos bármely információ részére történő továbbítását. A kijelölt szervezetnek az információt egy hónapon belül kell továbbítania.

Ha a kérelem nem tartalmazza az értékelés eredményét, az ügynökség a kérelmezővel együtt kiválasztott kijelölt szervezettől véleményt kér a tekintetben, hogy az eszköz alkatrésze megfelel-e a 93/42/EGK irányelv I. mellékletének vagy a 90/385/EGK irányelv 1. mellékletének, kivéve, amennyiben a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság az orvostechnikai eszközök szakértőinek tanácsára úgy határoz, hogy a kijelölt szervezet bevonása nem szükséges.

4. FEJEZET

AZ ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS, CÍMKÉZÉS ÉS BETEGTÁJÉKOZTATÓ

10. cikk

Az alkalmazási előírás

A 2001/83/EK irányelv 11. cikkétől eltérve a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények alkalmazási előírásának tartalmaznia kell az e rendelet II. mellékletében felsorolt információkat, az ott megadott sorrendben.

11. cikk

Külső/közvetlen csomagolás címkézése

A 2001/83/EK irányelv 54. cikkétől és 55. cikkének (1) bekezdésétől eltérve az e rendelet III. mellékletében felsorolt adatokat kell feltüntetni a fejlett terápiás gyógyszerkészítmény külső csomagolásán, illetve, amennyiben nincs külső csomagolás, a közvetlen csomagoláson.

12. cikk

Egyedi közvetlen csomagolás

A 2001/83/EK irányelv 55. cikkének (2) és (3) bekezdésében említett adatokon túlmenően a következő adatoknak kell szerepelniük a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények közvetlen csomagolásán:

a) az adományozás és a készítmény egyedi kódjai a 2004/23/EK irányelv 8. cikkének (2) bekezdésében említettek szerint;

b) az autológ felhasználási célú fejlett terápiás gyógyszerkészítmények esetében az egyedi betegazonosító és a "Kizárólag autológ felhasználásra" felirat.

13. cikk

Betegtájékoztató

(1) A 2001/83/EK irányelv 59. cikkének (1) bekezdésétől eltérve a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények betegtájékoztatóját az alkalmazási előírásnak megfelelően kell megfogalmazni, és annak tartalmaznia kell a IV. mellékletben felsorolt információkat, az ott megadott sorrendben.

(2) A betegtájékoztatónak tükröznie kell a betegek célcsoportjaival folytatott konzultáció eredményeit, annak biztosítására, hogy a tájékoztató olvasható, egyértelmű és könnyen használható legyen.

5. FEJEZET

AZ ENGEDÉLYEZÉS UTÁNI KÖVETELMÉNYEK

14. cikk

A hatásosság és a mellékhatások engedélyezés utáni nyomon követése és kockázatkezelés

(1) A 726/2004/EK rendelet 21-29. cikkében megállapított farmakovigilanciai követelményeken túlmenően a kérelmezőnek a forgalombahozatali engedély iránti kérelemben részleteznie kell a fejlett terápiás gyógyszerkészítmény hatásossága és mellékhatásai követésének biztosítására szánt intézkedéseket.

(2) Különös aggodalomra okot adó körülmény fennállása esetén a Bizottság az ügynökség tanácsára elrendeli, hogy a forgalomba hozatal engedélyezése részeként állítsanak fel a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekkel kapcsolatos kockázatok azonosítására, jellemzésére, megelőzésére vagy csökkentésére tervezett kockázatkezelési rendszert, beleértve e tevékenységek és beavatkozások hatékonyságának értékelését, vagy a forgalombahozatali engedély jogosultja végezzen el külön, engedélyezés utáni tanulmányokat, és annak eredményeit nyújtsa be az ügynökséghez ellenőrzés céljából.

Ezen túlmenően az ügynökség kérheti a kockázatkezelési rendszer hatékonyságának értékeléséről szóló további jelentések és minden ilyen tanulmány eredményeinek benyújtását.

A 726/2004/EK rendelet 24. cikkének (3) bekezdésében említett rendszeresen frissített biztonsági jelentésnek tartalmaznia kell a kockázatkezelési rendszer hatékonyságának értékelését és az elvégzett tanulmányok eredményeit.

(3) Az ügynökség haladéktalanul tájékoztatja a Bizottságot, ha azt állapítja meg, hogy a forgalombahozatali engedély jogosultja elmulasztotta a (2) bekezdésben említett követelmények teljesítését.

(4) Az ügynökségnek az (1), (2) és (3) bekezdés alkalmazásával kapcsolatban részletes iránymutatásokat kell kidolgoznia.

(5) Amennyiben a kombinált fejlett terápiás gyógyszerkészítménnyel összefüggésben komoly mellékhatások vagy szövődmények lépnének fel, az ügynökség tájékoztatja a 90/385/EGK, 93/42/EGK és a 2004/23/EK irányelvek végrehajtásáért felelős nemzeti hatóságokat.

15. cikk

Követhetőség

(1) A fejlett terápiás gyógyszerkészítmény forgalombahozatali engedélyének jogosultja létrehoz és fenntart egy olyan rendszert, amely biztosítja, hogy az egyedi készítmény és annak alapanyagai, illetve nyersanyagai - beleértve minden olyan anyagot, amellyel az abban fellelhető szövetek és sejtek érintkezésbe kerülnek - követhetők a kinyerés, gyártás, csomagolás, tárolás, szállítás és a készítmény felhasználási helye szerinti kórháznak, intézménynek vagy magánpraxisnak történő átadása során.

(2) A fejlett terápiás gyógyszerkészítményeket felhasználó kórház, intézmény vagy magánpraxis rendszert hoz létre és tart fenn a betegek és a készítmény követésére. E rendszer kellően részletes adatokat tartalmaz ahhoz, hogy minden készítményt az abban részesülő beteghez lehessen kapcsolni és fordítva.

(3) Amennyiben valamely fejlett terápiás gyógyszerkészítmény emberi sejteket vagy szöveteket tartalmaz, a forgalombahozatali engedély jogosultjának és a felhasználó kórháznak, intézménynek és magánpraxisnak biztosítania kell, hogy az ezen cikk (1) és (2) bekezdésével összhangban létrehozott követési rendszerek kiegészítik a vérsejtek kivételével az emberi sejtek és szövetek vonatkozásában a 2004/23/EK irányelv 8. és 14. cikkében, az emberi vérsejtek vonatkozásában pedig a 2002/98/EK irányelv 14. és 24. cikkében megállapított követelményeket, illetve azokkal összeegyeztethetők.

(4) A forgalombahozatali engedély jogosultja a készítmény lejárati idejét követően legalább 30 évig megőrzi az (1) bekezdésben említett adatokat, vagy hosszabb időn át, ha a Bizottság ezt a forgalombahozatali engedély megadásának feltételéül szabta.

(5) A forgalombahozatali engedély jogosultjának csődje vagy felszámolása esetén, és ha a forgalombahozatali engedélyt nem ruházták át más jogalanyra, az (1) bekezdésben említett adatokat át kell adni az ügynökségnek.

(6) A forgalombahozatali engedély felfüggesztése, érvénytelenítése vagy visszavonása esetén a forgalombahozatali engedély jogosultját továbbra is terhelik az (1), (3) és (4) bekezdésben megállapított kötelezettségek.

(7) A Bizottságnak az (1)-(6) bekezdés alkalmazására részletes iránymutatásokat kell kidolgoznia, különösen az (1) bekezdésben említett adatok fajtája és mennyisége vonatkozásában.

6. FEJEZET

ÖSZTÖNZŐK

16. cikk

Tudományos tanácsadás

(1) A forgalombahozatali engedélyt kérő vagy az engedély jogosultja tanácsot kérhet az ügynökségtől a farmakovigilancia, valamint a 14. cikkben említett kockázatkezelési rendszer megtervezéséről és végrehajtásáról.

(2) Az Európai Gyógyszerértékelő Ügynökségnek fizetendő díjakról szóló, 1995. február 10-i 297/95/EK tanácsi rendelet ( 1 ) 8. cikkének (1) bekezdésétől eltérve a kis- és középvállalkozások esetében 90 %-os, más kérelmezők esetében 65 %-os csökkentés vonatkozik az ügynökségnek a tudományos tanácsadásért fizetendő díjra bármely olyan tanácsadás esetében, amelyet a fejlett terápiás gyógyszerkészítményeke vonatkozóan, e cikk (1) bekezdésének és a 726/2004/EK rendelet 57. cikk (1) bekezdés n) pontjának megfelelően adtak.

17. cikk

Tudományos ajánlás a fejlett terápiás besorolásról

(1) A géneken, sejteken vagy szöveteken alapuló készítményt fejlesztő kérelmező tudományos ajánlást kérhet az ügynökségtől annak meghatározása céljából, hogy az említett készítmény tudományos alapon a fejlett terápiás gyógyszerkészítmény fogalommeghatározásának körébe tartozik-e. Az ügynökség a Bizottsággal folytatott konzultációt követően és a kérelem kézhezvételétől számított 60 napon belül hozza meg ezt az ajánlást.

(2) Az ügynökség közzéteszi az (1) bekezdéssel összhangban adott ajánlás összefoglalóját, valamennyi kereskedelmi titkot képező információ törlését követően.

18. cikk

Minőségtanúsítás és nem klinikai adatok

A fejlett terápiás gyógyszerkészítményt fejlesztő kis- és középvállalkozások tudományos értékelés és tanúsítás céljából benyújthatják az ügynökségnek a 2001/83/EK irányelv I. melléklete 3. és 4. moduljával összhangban szükséges valamennyi vonatkozó minőségi, és adott esetben nem klinikai adatokat.

Az ilyen adatok értékelésére és tanúsítására vonatkozó rendelkezéseket a Bizottság a 26. cikk (2) bekezdésében említett szabályozási bizottsági eljárásnak megfelelően állapítja meg.

19. cikk

A forgalombahozatali engedély díjának csökkentése

(1) A 297/95/EK rendelettől eltérve a forgalombahozatali engedély díját 50 %-kal kell csökkenteni, ha a kérelmező kórház, vagy kis- és középvállalkozás, és igazolni tudja, hogy a Közösségben különös közegészségügyi érdek áll fenn az érintett fejlett terápiás gyógyszerkészítmény iránt.

(2) Az (1) bekezdés alkalmazandó az ügynökség által a fejlett terápiás gyógyszerkészítményre vonatkozó forgalombahozatali engedély kiadását követő egy éven belüli engedélyezést követő tevékenységekre felszámítandó díjakra is.

(3) Az (1) és a (2) bekezdést a 29. cikkben meghatározott átmeneti időszakban kell alkalmazni.

7. FEJEZET

A FEJLETT TERÁPIÁKKAL FOGLALKOZÓ BIZOTTSÁG

20. cikk

A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság

(1) Az ügynökségen belül létrejön egy, a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság.

(2) Ha e rendelet másként nem rendelkezik, a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottságra a 726/2004/EK rendelet irányadó.

(3) Az Ügynökség ügyvezető igazgatója biztosítja a megfelelő koordinációt a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság és az Ügynökség más bizottságai, különösen az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága, a farmakovigilancia kockázatértékelési bizottság és a ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság, azok munkacsoportjai és minden más tudományos tanácsadói csoport között.

21. cikk

A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság összetétele

(1) A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság az alábbi tagokból áll:

a) az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságának öt tagja vagy öt választott tagja öt tagállamból, póttagokkal együtt, amely utóbbiakat vagy az érintett tagállam javasolja, vagy az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága választott tagjainak esetében az érintett választott tag véleménye alapján a bizottság jelöli ki. Ezt az öt tagot a póttagokkal az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága nevezi ki;

b) minden egyes olyan tagállam által jelölt egy tag és egy póttag, amelynek illetékes nemzeti hatósága nincs képviselve az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága által kijelölt tagok és póttagok között;

c) a Bizottság által a nyilvános pályázati felhívás alapján és az Európai Parlamenttel folytatott konzultációt követően kijelölt két tag és két póttag, a klinikai orvosok képviseletére;

d) a Bizottság által a nyilvános pályázati felhívás alapján és az Európai Parlamenttel folytatott konzultációt követően kijelölt két tag és két póttag a beteg-képviseleti szervezetek képviseletére.

A póttagok a tagokat azok távollétük esetén helyettesítik, és szavazhatnak a nevükben.

(2) A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság valamennyi tagját a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények vonatkozásában meglévő tudományos képesítése vagy gyakorlata miatt választják. Az (1) bekezdés b) pontja alkalmazásában a tagállamok az ügynökség ügyvezető igazgatójának koordinációja mellett együttműködnek annak biztosítása érdekében, hogy a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság végső összetétele megfelelően és arányosan lefedje a fejlett terápiák szempontjából jelentőséggel bíró valamennyi tudományos területet, beleértve az orvostechnikai eszközöket, szöveti sebészetet, génterápiát, sejtterápiát, biotechnológiát, sebészetet, farmakovigilanciát, kockázatkezelést és etikát.

A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság legalább két tagjának és két póttagjának tudományos tapasztalatokkal kell rendelkeznie az orvostechnikai eszközök terén.

(3) A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság tagjainak jelölése hároméves, megújítható időtartamra történik. A tagokat a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság ülésein szakértők kísérhetik.

(4) A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság a tagjai közül hároméves, egyszer megújítható időtartamra megválasztja elnökét.

(5) Az ügynökség elsősorban saját honlapján közzéteszi valamennyi tag nevét és tudományos képesítését.

22. cikk

Összeférhetetlenség

A 726/2004/EK rendelet 63. cikkében megállapított követelményeken felül a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság tagjai és póttagjai nem rendelkezhetnek semmilyen olyan anyagi vagy más érdekeltséggel a biotechnológiai és az orvostechnikai eszközök ágazatában, amely pártatlanságukat befolyásolná. Az említett ágazatokhoz esetleg kapcsolódó valamennyi közvetett érdekeltséget fel kell tüntetni a 726/2004/EK rendelet 63. cikkének (2) bekezdésében említett nyilvántartásban.

23. cikk

A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság feladatai

A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság a következő feladatokat látja el:

a) fejlett terápiás gyógyszerkészítmény minőségéről, biztonságosságáról és hatásosságáról szóló véleménytervezet elkészítése az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága általi végleges jóváhagyásra, illetve tanácsadás az említett bizottság számára az ilyen készítmények fejlesztése során keletkezett minden adatról;

b) a 17. cikknek megfelelően tanácsadás arról, hogy valamely készítmény fejlett terápiás gyógyszerkészítménynek minősül-e;

c) az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága kérésére tanácsadás minden olyan gyógyszerről, amelynek esetében a minőség, biztonságosság és hatásosság értékelése a 21. cikk (2) bekezdésében említett tudományos területek valamelyikén meglévő szakértelmet igényelheti;

d) tanácsadás a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekkel kapcsolatos minden kérdésben, az ügynökség ügyvezető igazgatója vagy a Bizottság felkérésére;

e) tudományos közreműködés az e rendelet céljainak teljesítéséhez kapcsolódó bármely dokumentum kidolgozásában;

f) a Bizottság felkérésére tudományos szakértelem és tanácsadás nyújtása azon innovatív gyógyszerek és terápiák kifejlesztésével kapcsolatos közösségi kezdeményezésekhez, amelyek a 21. cikk (2) bekezdésében említett tudományos területek valamelyikén fennálló szakértelmet igényelnek;

g) hozzájárulás az e rendelet 16. cikkében és a 726/2004/EK rendelet 57. cikke (1) bekezdésének n) pontjában említett tudományos tanácsadási eljárásokhoz.

8. FEJEZET

ÁLTALÁNOS ÉS ZÁRÓ RENDELKEZÉSEK

24. cikk

A mellékletek módosításai

A Bizottság felhatalmazást kap arra, hogy a 25a. cikknek megfelelően felhatalmazáson alapuló jogi aktusokat fogadjon el abból a célból, hogy a műszaki és a tudományos fejlődés szerinti kiigazítás érdekében az Ügynökséggel folytatott konzultációt követően módosítsa a mellékleteket.

25. cikk

Jelentés és felülvizsgálat

A Bizottság 2012. december 30-ig általános jelentést tesz közzé e rendelet alkalmazásáról, amelynek összefoglaló tájékoztatást kell tartalmaznia az e rendeletnek megfelelően engedélyezett fejlett terápiás gyógyszerkészítmények különféle típusairól.

Ebben a jelentésben a Bizottság megvizsgálja a technikai fejlődés hatását e rendelet alkalmazására. Felülvizsgálja továbbá e rendelet hatályát, többek között különösen a kombinált fejlett terápiás gyógyszerkészítmények szabályozási keretét.

25a. cikk

A felhatalmazás gyakorlása

(1) A felhatalmazáson alapuló jogi aktusok elfogadására vonatkozóan a Bizottság részére adott felhatalmazás feltételeit ez a cikk határozza meg.

(2) A Bizottságnak a 24. cikkben említett, felhatalmazáson alapuló jogi aktusok elfogadására vonatkozó felhatalmazása ötéves időtartamra szól 2019. július 26-tól kezdődő hatállyal. A Bizottság legkésőbb kilenc hónappal az ötéves időtartam letelte előtt jelentést készít a felhatalmazásról. A felhatalmazás hallgatólagosan meghosszabbodik a korábbival megegyező időtartamra, amennyiben az Európai Parlament vagy a Tanács nem ellenzi a meghosszabbítást legkésőbb három hónappal minden egyes időtartam letelte előtt.

(3) Az Európai Parlament vagy a Tanács bármikor visszavonhatja a 24. cikkben említett felhatalmazást. A visszavonásról szóló határozat megszünteti az abban meghatározott felhatalmazást. A határozat az Európai Unió Hivatalos Lapjában való kihirdetését követő napon, vagy a benne megjelölt későbbi időpontban lép hatályba. A határozat nem érinti a már hatályban lévő, felhatalmazáson alapuló jogi aktusok érvényességét.

(4) A felhatalmazáson alapuló jogi aktus elfogadása előtt a Bizottság a jogalkotás minőségének javításáról szóló, 2016. április 13-i intézményközi megállapodásban ( 2 ) foglalt elveknek megfelelően konzultál az egyes tagállamok által kijelölt szakértőkkel.

(5) A Bizottság a felhatalmazáson alapuló jogi aktus elfogadását követően haladéktalanul és egyidejűleg értesíti arról az Európai Parlamentet és a Tanácsot.

(6) A 24. cikk értelmében elfogadott, felhatalmazáson alapuló jogi aktus csak akkor lép hatályba, ha az Európai Parlamentnek és a Tanácsnak a jogi aktusról való értesítését követő két hónapon belül sem az Európai Parlament, sem a Tanács nem emelt ellene kifogást, illetve ha az említett időtartam lejártát megelőzően mind az Európai Parlament, mind a Tanács arról tájékoztatta a Bizottságot, hogy nem fog kifogást emelni. Az Európai Parlament vagy a Tanács kezdeményezésére ez az időtartam két hónappal meghosszabbodik.

26. cikk

A bizottság eljárása

(1) A Bizottságot a 2001/83/EK irányelv 121. cikkének (1) bekezdésével felállított, emberi felhasználásra szánt gyógyszerek állandó bizottsága segíti.

(2) Az e bekezdésre történő hivatkozáskor az 1999/468/EK határozat 5. és 7. cikkét kell alkalmazni, 8. cikkének rendelkezéseire is figyelemmel.

Az 1999/468/EK határozat 5. cikkének (6) bekezdésében meghatározott határidő három hónap.

27. cikk

A 726/2004/EK rendelet módosításai

A 726/2004/EK rendelet a következőképpen módosul:

1. A 13. cikk (1) bekezdése első albekezdésében az első mondat helyébe a következő szöveg lép:

"A 2001/83/EK irányelv 4. cikke (4) és (5) bekezdésének sérelme nélkül az e rendelettel összhangban kiadott forgalombahozatali engedély a Közösség egész területén érvényes."

2. Az 56. cikk a következőképpen módosul:

a) az (1) bekezdés a következő ponttal egészül ki:

"da) a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság;"

b) a (2) bekezdés első albekezdésének első mondatában az "az (1) bekezdés a)-d) pontjában" szövegrész helyébe az "(1) bekezdés a)-da) pontjában" szövegrész lép.

3. A melléklet a következőképpen módosul:

a) a szöveg a következő ponttal egészül ki:

"1a. A fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről szóló, 2007. november 13-i 1394/2007/EK európai parlamenti és tanácsi rendelet ( *1 ) 2. cikkében meghatározott, fejlett terápiás gyógyszerkészítmények.

b) a 3. pont második albekezdése helyébe a következő szöveg lép:

"2008. május 20-a után a Bizottság az ügynökséggel folytatott konzultációt követően megfelelő javaslatot tehet e pont módosítására, amelyről az Európai Parlament és a Tanács a Szerződéssel összhangban határozatot hoz."

28. cikk

A 2001/83/EK irányelv módosítása

A 2001/83/EGK irányelv a következőképpen módosul:

1. Az 1. cikk a következő ponttal egészül ki:

"4a. Fejlett terápiás gyógyszerkészítmény:

a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről szóló, 2007. november 13-i 1394/2007/EK európai parlamenti és tanácsi rendelet ( *2 ) 2. cikkében meghatározott készítmény.

2. A 3. cikk a következő bekezdéssel egészül ki:

"(7) Az 1394/2007/EK európai parlamenti és tanácsi rendeletben meghatározott minden fejlett terápiás gyógyszerkészítmény, amelyet nem rendszeres jelleggel egy meghatározott minőségi szabvány alapján, a gyakorló orvos kizárólagos szakmai felelőssége mellett állítottak elő és használtak fel ugyanabban a tagállamban egy adott kórházban, egy adott beteg számára szóló, rendelésre készült készítményre vonatkozó egyedi orvosi rendelvény teljesítése érdekében.

E készítmények gyártását a tagállam illetékes hatósága hagyja jóvá. A tagállamok biztosítják, hogy a követhetőségre és a farmakovigilanciára vonatkozó nemzeti követelmények, illetve az ezen bekezdésben említett konkrét minőségi szabványok azonosak legyenek a közösségi szintű szabályokkal azon fejlett terápiás gyógyszerkészítményekre tekintetében, amelyek engedélykötelesek az emberi, illetve állatgyógyászati felhasználásra szánt gyógyszerek engedélyezésére és felügyeletére vonatkozó közösségi eljárások meghatározásáról és az Európai Gyógyszerügynökség létrehozásáról szóló, 2004. március 31-i 726/2004/EK rendelet ( *3 ) értelmében.

3. A 4. cikk a következő bekezdéssel egészül ki:

"(5) Ez az irányelv és a benne említett rendeletek nem érintik azon nemzeti jogszabályok alkalmazását, amelyek a fent említett közösségi jogszabályokban nem említett okokból megtiltják vagy korlátozzák valamely meghatározott fajtájú emberi vagy állati sejt felhasználását, vagy az ilyen sejteket tartalmazó vagy ezekből álló vagy származó gyógyszerkészítmények eladását, szállítását vagy felhasználását. A tagállamok közlik a Bizottsággal az érintett nemzeti jogszabályokat. A Bizottság ezt az információt egy nyilvántartásban nyilvánosan hozzáférhetővé teszi."

4. A 6. cikk (1) bekezdésének első albekezdése helyébe a következő szöveg lép:

"A tagállamokban gyógyszert csak akkor lehet forgalomba hozni, ha az adott tagállam illetékes hatóságai az ezen irányelvvel összhangban forgalombahozatali engedélyt adnak ki, vagy ha az engedélyt a gyermekgyógyászati felhasználásra szánt gyógyszerkészítményekről szóló, 2006. december 12-i 1901/2006/EK európai parlamenti és tanácsi rendelettel ( *4 ) és az 1394/2007/EK rendelettel összefüggésben értelmezett 726/2004/EK rendelettel összhangban adták ki.

29. cikk

Átmeneti időszak

(1) A 2008. december 30-án a nemzeti vagy közösségi jogszabályoknak megfelelően a Közösség piacán jogszerűen jelen lévő, módosított szövet alapú készítménynek nem minősülő fejlett terápiás gyógyszerkészítményeknek 2011. december 30-ig meg kell felelniük a rendeletnek.

(2) A 2008. december 30-án a nemzeti vagy a közösségi jogszabályoknak megfelelően a Közösség piacán jogszerűen jelen lévő, módosított szövet alapú készítményeknek 2012. december 30-ig meg kell felelniük ennek a rendeletnek.

(3) A 297/95/EK rendelet 3. cikkének (1) bekezdésétől eltérve nem kell díjat fizetni az ügynökségnek a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények engedélyezésére benyújtott, az e cikk (1) és (2) bekezdésében említett kérelmek vonatkozásában.

30. cikk

Hatálybalépés

Ez a rendelet az Európai Unió Hivatalos Lapjában való kihirdetését követő huszadik napon lép hatályba.

Ezt a rendeletet 2008. december 30-tól kell alkalmazni.

Ez a rendelet teljes egészében kötelező és közvetlenül alkalmazandó valamennyi tagállamban.

I. MELLÉKLET

A 2. cikk (1) bekezdése c) pontjának első francia bekezdésében említett manipulációk

- darabolás,

- őrlés,

- formázás,

- centrifugálás,

- antibiotikus vagy antimikrobiális oldatban áztatás,

- sterilizálás,

- besugárzás,

- sejtelválasztás, koncentrálás vagy tisztítás,

- szűrés,

- liofilizáció,

- fagyasztás,

- krioprezerváció,

- vitrifikáció.

II. MELLÉKLET

A 10. cikkben említett alkalmazási előírás

1.

A gyógyszerkészítmény neve.

2. A gyógyszerkészítmény összetétele:

2.1.

a készítmény általános leírása, szükség esetén magyarázó rajzokkal és képekkel;

2.2.

a hatóanyagok és egyéb összetevők vonatkozásában a mennyiségi és minőségi összetétel, aminek ismerete alapvető a készítmény rendeltetésszerű alkalmazásához, beadásához vagy beültetéséhez. Amennyiben a készítmény sejteket vagy szöveteket tartalmaz, e sejtek és szövetek részletes leírását, beleértve az állat faját nem emberi eredet esetében, valamint egyedi eredetüket is meg kell adni.

A segédanyagok felsorolását lásd a 6.1. pontban.

3.

Gyógyszerforma.

4. Klinikai adatok:

4.1.

terápiás javallatok;

4.2.

gyógyszeradagolás és részletes használati, alkalmazási, beültetési vagy beadási útmutató felnőttek és szükség szerint gyermekek vagy egyéb meghatározott populációk számára, szükség esetén magyarázó rajzokkal és képekkel;

4.3.

ellenjavallatok;

4.4.

az alkalmazással kapcsolatos különleges figyelmeztetések és óvintézkedések, beleértve azon különleges óvintézkedéseket, amelyeket az ilyen készítményt kezelő és azt a betegnek beadó vagy beültető személynek kell betartania, továbbá a betegek részéről megkívánt óvintézkedések;

4.5.

más gyógyszerekkel való kölcsönhatás és egyéb kölcsönhatási formák;

4.6.

alkalmazás a terhesség és a szoptatás alatt;

4.7.

a gépjármű-vezetési és gépkezelési képességre gyakorolt hatások;

4.8.

nem kívánatos hatások;

4.9.

túladagolás (tünetek, elsősegély).

5. Gyógyszerészeti tulajdonságok:

5.1.

farmakodinamikai tulajdonságok;

5.2.

farmakokinetikai tulajdonságok;

5.3.

preklinikai biztonsági adatok.

6. Minőségi adatok:

6.1.

segédanyagok, ideértve a tartósító rendszereket;

6.2.

inkompatibilitás;

6.3.

felhasználhatósági időtartam, szükség szerint a gyógyszer elkészülte, illetve a közvetlen csomagolás első felnyitása után;

6.4.

különleges óvintézkedések a tárolás során;

6.5.

a tartály jellege és tartalma, valamint az alkalmazás, a beadás vagy a beültetés speciális eszközei, szükség esetén magyarázó rajzokkal és képekkel;

6.6.

adott esetben az elhasznált fejlett terápiás gyógyszerkészítmény vagy az abból eredő hulladékanyagok kezelésére és ártalmatlanítására vonatkozó különleges óvintézkedések és utasítások, ha helyénvaló és amennyiben szükséges magyarázó rajzokkal és képekkel.

7.

A forgalombahozatali engedély jogosultja.

8.

A forgalombahozatali engedély száma(i).

9.

Az első engedélyezés vagy az engedély megújításának napja.

10.

A szöveg átdolgozásának időpontja.

III. MELLÉKLET

A 11. cikkben említett külső/közvetlen csomagolás címkézése

a) A gyógyszerkészítmény neve, és adott esetben annak jelzése, hogy azt csecsemőknek, gyermekeknek vagy felnőtteknek szánják-e; fel kell tüntetni a nemzetközi szabadnevet, (INN), vagy ha a készítmény nem rendelkezik INN-nel, a közönséges nevet.

b) A hatóanyag(ok) minőségi és mennyiségi leírása, beleértve a sejteket és szöveteket tartalmazó készítmény esetében az "Ez a készítmény emberi/állati [értelemszerűen] eredetű sejteket tartalmaz!" felirat, valamint e sejtek vagy szövetek és egyedi eredetük rövid leírása, beleértve az állat faját nem emberi eredet esetében.

c) Gyógyszerforma, és szükség esetén a tartalom, súly, térfogat vagy a készítmény adagjainak száma szerint.

d) Segédanyagok, ideértve a tartósító rendszerek felsorolását.

e) A felhasználás, alkalmazás, beadás vagy beültetés módja, és adott esetben a beadás útja. Adott esetben helyet kell hagyni az előírt adagolás feltüntetésére.

f) Különleges figyelmeztetés, hogy a gyógyszerkészítményt a gyermekektől elzárva kell tartani.

g) Adott esetben az adott gyógyszerkészítményre vonatkozó különleges figyelmeztetés.

h) A lejárati idő (év/hónap; adott esetben nap) egyértelműen megadva.

i) Amennyiben szükséges, a különleges tárolási óvintézkedések.

j) Adott esetben különleges óvintézkedések a fel nem használt gyógyszerkészítmény vagy a gyógyszerkészítményekből származó hulladék ártalmatlanítására, valamint, amennyiben helyénvaló, a működő megfelelő begyűjtőhelyekre utalás.

k) A forgalombahozatali engedély jogosultjának neve és címe, és adott esetben a jogosult által a képviseletére kijelölt képviselő neve.

l) A gyógyszerkészítményre vonatkozó forgalombahozatali engedély száma(i).

m) A gyártó gyártási tételszáma, az adományozás és a készítmény egyedi kódjai a 2004/23/EK irányelv 8. cikkének (2) bekezdésében említettek szerint.

n) Az autológ felhasználási célú fejlett terápiás gyógyszerkészítmények esetében az egyedi betegazonosító és a "Kizárólag autológ felhasználásra" felirat.

IV. MELLÉKLET

A 13. cikkben említett betegtájékoztató

a) A fejlett terápiás gyógyszerkészítmény azonosításához:

i. a fejlett terápiás gyógyszerkészítmény neve és, adott esetben annak jelzése, hogy azt csecsemőknek, gyermekeknek vagy felnőtteknek szánják. A közönséges nevet fel kell tüntetni;

ii. a terápiás csoport vagy hatás fajtája a beteg számára könnyen érthető formában;

iii. amennyiben a készítmény sejteket vagy szöveteket tartalmaz, e sejtek és szövetek, valamint egyedi eredetük leírása, beleértve az állat faját nem emberi eredet esetében;

iv. amennyiben a készítmény orvostechnikai eszközöket vagy aktív beültethető orvostechnikai eszközöket tartalmaz, ezen eszközök és egyedi eredetük leírása.

b) Terápiás javallatok.

c) A gyógyszer bevétele vagy felhasználása előtt szükséges tájékoztatás, beleértve a következőket:

i. ellenjavallatok;

ii. a felhasználáskor szükséges óvintézkedések;

iii. más gyógyszerkészítményekkel való kölcsönhatása és a kölcsönhatás egyéb formái (pl. alkohol, dohány és élelmiszerek), amelyek befolyásolhatják a gyógyszer hatását;

iv. különleges figyelmeztetések;

v. adott esetben a járművezetői, illetve gépkezelői képességre gyakorolt lehetséges hatások;

vi. azon segédanyagok, amelyek ismerete fontos a gyógyszerkészítmény biztonságos és hatékony felhasználásához, és szerepelnek a 2001/83/EK irányelv 65. cikke alapján közzétett részletes útmutatásban.

A listának figyelembe kell vennie egyes felhasználói csoportok - például a gyermekek, terhes vagy szoptatós anyák, idősek, meghatározott betegségekben szenvedő személyek - sajátosságait.

d) A helyes alkalmazáshoz szükséges és szokásos utasítások és különösen:

i. az adagolás;

ii. felhasználás, alkalmazás, beadás vagy beültetés módja, és szükség szerint a beadás útja;

és, adott esetben, a készítmény jellegétől függően:

iii. az alkalmazás gyakorisága szükség esetén azon időpont megjelölésével, amikor a gyógyszerkészítményt be lehet vagy be kell adni;

iv. a kezelés időtartama, amennyiben azt korlátozni kell;

v. a túladagolás esetén alkalmazandó eljárás (például tünetek, elsősegély);

vi. tájékoztatás a teendőkről abban az esetben, ha egy vagy több adagot nem vettek be;

vii. a készítmény használatára vonatkozó magyarázatért adott esetben orvos vagy gyógyszerész felkeresésére vonatkozó külön ajánlás.

e) A gyógyszerkészítmény szokásos alkalmazása során fellépő nemkívánatos hatások és, adott esetben, az ilyen esetben szükséges teendők leírása; a betegek figyelmét kifejezetten fel kell hívni arra, hogy jelezzék orvosuknak vagy gyógyszerészüknek az összes olyan nemkívánatos hatást, amely nem szerepel a betegtájékoztatóban.

f) Hivatkozás a csomagoláson szereplő lejárati időre, amelyben szerepel:

i. figyelmeztetés arra, hogy a jelzett időpont után a készítményt nem szabad felhasználni;

ii. szükség esetén a különleges tárolási óvintézkedések;

iii. szükség esetén figyelmeztetés a megromlás látható jeleire;

iv. a teljes minőségi és mennyiségi összetétel;

v. a forgalombahozatali engedély jogosultjának neve és címe, és adott esetben a jogosult kijelölt képviselőinek neve a tagállamokban;

vi. a gyártó neve és címe.

g) A betegtájékoztató legutóbbi átdolgozásának időpontja.

( 1 ) HL L 35., 1995.2.15., 1. o. A legutóbb az 1905/2005/EK rendelettel (HL L 304., 2005.11.23., 1. o.) módosított rendelet.

( 2 ) HL L 123., 2016.5.12., 1. o.

( *1 ) HL L 324, 2007.12.10., 121. o.";

( *2 ) HL L 324, 2007.12.10., 121. o."

( *3 ) HL L 136., 2004.4.30., 1. o. Az 1901/2006/EK rendelettel (HL L 378., 2006.12.27., 1. o.) módosított rendelet."

( *4 ) HL L 378., 2006.12.27., 1. o."